Cientista de Fred Hutch sobre como as nanopartículas de ouro podem levar o CRISPR ao mundo em desenvolvimento

A edição genética de células usando CRISPR pode ser a resposta para curar doenças genéticas, como a anemia falciforme. Mas, para que a tecnologia esteja disponível para pessoas em países como a Nigéria - onde cerca de um quarto da população carrega o traço falciforme - a tecnologia precisará se tornar substancialmente mais barata e menos invasiva.

É aí que entram as nanopartículas de ouro.

Cientistas do Centro de Pesquisa em Câncer Fred Hutchinson estão planejando uma abordagem que simplifica amplamente a aplicação do CRISPR. Seu objetivo é criar um processo seguro para edição de genes que ocorra inteiramente no corpo de um paciente.

Para editar células-tronco humanas usando o CRISPR hoje, os cientistas precisamsiga um processo que envolve remover as células da medula óssea de um paciente, eletrocutá-las e modificá-las com partículas de vírus manipuladas.

O processo fica ainda mais invasivo a partir daí."Na verdade, precisamos tratar esses pacientes com quimioterapia, radiação ou outros agentes para que essas células manipuladas geneticamente sejam absorvidas", disse Jennifer Adair, cientista sênior da Fred Hutch, durante uma palestra no GeekWire Summit de 2019.

Os pesquisadores acham que descobriram o primeiro passo, que é fornecer CRISPR às células-tronco do sangue dentro do corpo. Eles estão fazendo isso usando nanopartículas de ouro com cerca de um bilionésimo do tamanho de um grão de sal de mesa e capazes de contrabandear RNA, DNA e uma proteína.

“Fomos capazes de mostrar que nãosó podemos fazer isso, mas eles entregam passivamente todos esses componentes às células-tronco do sangue, e então obtemos edição genética.E pudemos mostrar que podemos corrigir o defeito das células falciformes usando essa abordagem ”, disse Adair.

as nanopartículas são grandes o suficiente para transportar a carga útil do CRISPR, mas pequenas o suficiente para se infiltrar nas membranas celulares.O ouro é um meio útil, pois não é prejudicial aos seres humanos.

A equipe de Fred Hutch publicou seu trabalho com nanopartículas de ouro no início deste ano na revista Nature Materials.O sistema editou com segurança de 10 a 20% das células-alvo, que os pesquisadores esperam aumentar à medida que o método for aperfeiçoado.

Em um mundo ideal, os médicos seriam capazes de administrar terapia genética através de uma seringa, umaprocesso que pode ser realizado em uma única visita ao escritório.A Adair publicou anteriormente pesquisas sobre o conceito de "terapia genética em uma caixa", um dispositivo de mesa que poderia fornecer tratamentos de terapia genética sem a necessidade de infra-estrutura médica cara.

"Precisamos desenvolver tecnologias que produzam genesedição mais simples, mais acessível e mais acessível para pacientes em todo o mundo ", disse Adair.

Via: Geek Wire