Harvard diz que genes de células-tronco podem ser editados em sistemas vivos

Pesquisadores da Universidade de Harvard mostraram que os sistemas de edição genética podem ser entregues diretamente ao local onde as células vivem, em vez de serem usadas em uma placa de Petri. Os pesquisadores acreditam que as descobertas têm implicações significativas para a pesquisa biotecnológica e o desenvolvimento de tratamentos para doenças genéticas. A pesquisadora Amy Wagers diz que, para corrigir mutações genéticas causadoras de doenças, as células-tronco relevantes devem ser alteradas.

Se essas células não forem alteradas, quaisquer correções feitas em outras células serão eventualmente substituídas por células doentes. A fixação das células-tronco causa a replicação de células saudáveis ​​que acabarão substituindo as células doentes. Neste momento, as células-tronco precisam ser extraídas, mantidas vivas, geneticamente alteradas e depois repostas no corpo da pessoa.

Esse processo é prejudicial para as células, e elas podem ser rejeitadas ou deixar de enxertar de volta na pessoa. Ela diz que fazer mudanças sem ter que remover as células preservaria as interações regulatórias das células. A equipe de apostas usou um vírus adeno-associado (AAV) que infecta células humanas e de camundongos, mas não causa doenças, como veículo de transporte.

A equipe projetou a carga genética de edição carregada no AAV que seria entregue em vários tipos diferentes de células estaminais da pele, sangue e músculo, bem como células progenitoras. Para verificar a função de suas células, a equipe usou camundongos e ativou um gene “repórter” usando seu método que torna as células brilhantes, vermelhas e fluorescentes quando o gene repórter é ativado.

A equipe descobriu que o novo método é até 60% eficaz, com até 60% das células-tronco vermelhas no músculo esquelético. Até 27% das células que produzem diferentes tipos de pele ficaram vermelhas e até 38% das células-tronco da medula óssea ficaram vermelhas. A equipe observa que até mesmo uma única célula-tronco saudável poderia ser suficiente para impedir um defeito.

Via: Slash Gear